所谓“孤儿病”，（Orphan Disease），指的是每百万人口中的患者不到1000人的罕见病。医药公司没有兴趣研制治疗这类病的药物，因为市场太小，很难收回研发与市场开发的投资。这些病就像“孤儿”一样没人关心，不受待见，所以叫“孤儿病”。根据美国食品与药物管理局的定义，“孤儿病”指在全美国患者少于20万人的疾病。例如，美国患疟疾的只有1000例左右，疟疾在美国就属于孤儿病。

为了保障孤儿病患者的权益，美国国会1983年1月4日通过了《孤儿病药物法》，它授权卫生部，在治疗孤儿病的任何药物问世后的7年之内，如果再出现治疗同一种病的其他新药，卫生部不对其发放许可证。如果发现已认可的孤儿病药物还能治疗另一种孤儿病，则可以将这种保护期再延长7年。这样，药物开发商就吃了定心丸，敢于在孤儿病药物开发上投钱。对于孤儿病药物开发商来说，7年的保护期是比药物专利更有效、更实惠的保护方案。回过头来看，这项法律确实推动了孤儿病药物的开发，因为法律出台后，孤儿病新药品种的年增长速率很快，到1995年9月，美国已有472种药品被认定为孤儿病药品。而且，一些孤儿病的实际死亡人数和相对死亡率均有所下降。必须承认，这项法律是非常好的制度创新。

对于穷国而言的许多严重疾病，对于发达国家都属于孤儿病。因此，发达国家制药公司的研发总经费中，只有大约3%是用于研制针对发展中国家流行疾病的药物。美国有位女医生叫维克多・黑尔，她目睹穷国百姓缺医少药的悲惨情景，下决心为改变此状况而贡献自己的力量。她想到，在美国各大药物公司申请了专利的药物发明中，由于种种原因，有好些并未被投入商业性开发。因此，这些药物发明并不能给有关公司带来利润。2000年7月，她成立了美国历史上第一个非营利的药物公司，叫“普世健康 （Oneworld Health）研究所”。她到处奔走，劝说有关制药公司放弃那些未进入开发阶段的药物发明权，由她的公司来进一步开发，开发成功后，最终用于治疗欠发达国家人民的严重疾病。比如，疟疾在美国算孤儿病，而非洲大陆每年有五六亿人罹患疟疾。若哪个公司拥有治疗疟疾的强效药发明专利并愿意转让给普世健康研究所，也许就能拯救千千万万人的生命。药物公司不以营利为目的，这在美国是闻所未闻的事，因此，她为自己的公司申请非营利资格（非营利机构可以免税）就极其困难，花了将近1年时间才申请下来。比尔・盖茨基金会等不少慈善机构都对普世健康研究所慷慨解囊。该公司的科研进展相当顺利，一种治疗在印度肆虐的利什曼原虫寄生病的药物已进入终期测试阶段，另一种治疗南美锥虫病的药物目前处于初期测试阶段。

相形之下，在通过制度创新来帮助弱势群体方面，我们的步子还较慢。相关法律制度的建立与完善，非政府组织与个人的各种服务，这两者双管齐下，才能把帮助弱势群体的工作落到实处。